又一位如Emily一样的幸运儿Nicole Gularte，在CAR-T治疗后的亲身体验与心灵鼓励丨传奇人生

今天是2017年10月18日

农历八月二十九

医麦客：又一个类似Emily的故事

2017年10月18日/医麦客 eMedClub/--在Nicole Gularte 26岁刚从学校毕业时，被确诊为急性淋巴细胞白血病，这种血癌可导致骨髓产生太多不成熟的白细胞。如果Nicole不及时治疗，当时可在几个月时间内完结自己的生命。

Emily Whitehead(图片来源 lls.org)

这一切与之前的白血病幸运儿Emily Whitehead极其的类似，故事回到在Emily5岁时，她被诊断患有急性淋巴细胞白血病。医学上，85%的急性淋巴细胞白血病患儿来说，可以通过化疗治愈，但对于Emily Whitehead并非如此，在进行首轮化疗时发生感染，差点失去双腿。后来病情复发，她又接受了治疗，并排队等待做骨髓移植手术。在这期间，Emily的病情再次恶化，这时医生们已经无计可施了。

在此情况下，宾夕法尼亚大学的科学家从6岁大的Emily(艾米丽)身体里抽血提取她的白细胞，进行遗传改造使其成为CAR-T细胞，然后再输回体内，以攻击癌细胞。但这些细胞在攻击癌细胞的同时，艾米丽连续几天发高烧，并戴上了呼吸机。一名医生对她的家人说，她活过当晚的几率只有千分之一。但是，奇迹出现了——艾米丽在7岁生日那天苏醒，身体逐渐康复。两年后，她依然健康，能弹钢琴，与狗狗玩耍，后来还上学了，艾米丽已经成为这种全新疗法的招牌人物。

Emily和家人(图片来源 thermofisher.com)

从绝望到希望，在接受了CAR-T细胞治疗之后，Emily重获新生。现如今已经过去了5-6年，Emily依然健健康康。

美国时间7月12日，FDA肿瘤药物专家咨询委员会(ODAC)就诺华的CAR-T产品Tisagenlecleucel(CTL-019)的BLA申请资料进行了讨论和投票表决，最终获得了10：0一边倒的投票结果，Emily和家人也亲临现场见证了这一伟大的历史时刻。

正是因为Emily的成功案例，让Nicole决心继续为生命而战斗，她准备尝试这种完全不同与放化疗的策略：免疫细胞治疗(临床试验)。该技术也就是当时Emily使用的被称之为CAR-T的疗法，即用自己的免疫细胞进行体外改造后，再输回身体重新找到并杀死癌细胞。

这项疗法是由费城儿童医院的医生联合开发并进行临床治疗的。在2012年该技术挽救了一个名叫Emily的小女孩后，名声大振。在艾米丽全家帮助和鼓励下，由艾米丽怀特海基金会(Emily Whitehead)的支持下，Nicole利用自己的细胞进行了CAR-T技术改造，并进行了对应的临床治疗，到现在为止几年过去了，在她的身体里已经完全检测不到癌细胞的存在。她在自己博客里写道：“我已经从八次急性淋巴细胞白血病复发后生存了下来”。

Nicole(左三)

好消息是，像Nicole的故事一样，即将有更多的小孩和血液疾病的病人将被得到救治，这一革命性技术也将加快普及。原因是：2017年8月，美国食品药品管理局正式批准了美国第一种细胞疗法上市，该细胞药将用于治疗儿童和成人急性淋巴细胞白血病。“我们正在进入一个崭新的前沿医学领域，通过对患者自体细胞进行遗传改造使其具有攻击致命癌症的能力”，美国食品药品监督管理局局长Scott Gottlieb提到。

Nicole作为CAR-T技术的受益者，亲身体验到这一革命性技术所带来的新生，但也正是这一次体验，让她深深感受到了免疫风暴(CRS)的可怕，以及副作用所带来的痛苦记忆。

为了对比众多公司的技术，Nicole特地到访了ProMab Biotechnologies Inc., ProMab 公司在降低细胞因子分泌的设计上进行了大量的创新让她耳目一新，在不降低细胞杀伤效果的同时，减低各种副作用，这正是治疗患者所期待的目标之一。

Nicole和Matt通过与科学家反复交流沟通，深入的了解了技术的可行性，期待ProMab的一系列降低免疫风暴的CAR设计能够应用到更多患者身上并造福广大患者，尤其对儿童患者而言，降低CRS副作用显得尤为重要。(更多信息，请访问公司官网 http://www.promab.com/)

现在Nicole作为艾米丽怀特海基金的一员，也竭诚的在全美推广CAR-T免疫治疗技术，未来希望有更多的白血病患者能够尽早体验这一次革命性技术，并全力将ProMab降低细胞因子分泌的技术与国际顶级免疫治疗团队进行对接，造福更多的全球白血病患者。

Nicole作为白血病患者的坚强榜样，决不放弃的精神也将持续激励其他患者。不放弃自己宝贵的生命，加油！

如果需要帮助请和艾米丽怀特海基金或者Nicole联系。

参考出处：

https://nicolegularte.wordpress.com/2017/10/05/1413/

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